6月9日，國家醫(yī)保局發(fā)布《2023年國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄調(diào)整工作方案》，新版醫(yī)保目錄調(diào)整工作即將展開。
與往年相比，此次新文件的變動主要集中在《申報(bào)指南》。例如，在目錄內(nèi)西藥和中成藥申報(bào)范圍方面，《申報(bào)指南》新增2023年12月31日協(xié)議到期，適應(yīng)癥或功能主治未發(fā)生重大變化，因適應(yīng)癥或功能主治與醫(yī)保支付范圍不一致，主動申請調(diào)整支付范圍的談判藥品。
企業(yè)7月開始申報(bào)，預(yù)計(jì)11月發(fā)布新版目錄
【資料圖】
2023年國家藥品目錄調(diào)整分為準(zhǔn)備、申報(bào)、專家評審、談判、公布結(jié)果5個階段。
“今年的醫(yī)保目錄調(diào)整，實(shí)際上在延續(xù)過去每年度常態(tài)化動態(tài)調(diào)整的機(jī)制，但是今年目錄在很多方面都存在一些優(yōu)化的情況，例如適應(yīng)癥、擬納入藥品目錄的非獨(dú)家藥品，采用競價等方式同步確定醫(yī)保支付標(biāo)準(zhǔn)，并且取消過去醫(yī)保支付很多的規(guī)則?！敝袊ù髮W(xué)政治與公共管理學(xué)院副教授廖藏宜表示，在這種情況下，藥品要想進(jìn)入國家醫(yī)保目錄，就需要拿出更加全面科學(xué)準(zhǔn)入標(biāo)準(zhǔn)。
按照國家醫(yī)保局公布的工作計(jì)劃，繼2023醫(yī)保目錄調(diào)整工作方案、調(diào)整指南征求意見稿發(fā)布后，將繼續(xù)修訂完善談判藥品續(xù)約等規(guī)則。企業(yè)申報(bào)、形式審查以及對通過形式審查藥品的公示公告將在7月-8月進(jìn)行。
隨后在8月-9月進(jìn)入專家評審階段，與去年的計(jì)劃相比，國家醫(yī)保局將今年計(jì)劃中的談判/競價階段延長為9月-11月，期間將開展測算評估、溝通交流以及現(xiàn)場談判/競價，最后組織談判成功和簡易續(xù)約的企業(yè)簽署協(xié)議。藥品目錄調(diào)整結(jié)果、新版藥品目錄預(yù)計(jì)將在今年11月公布。
6款新冠藥還有5款未入醫(yī)保目錄
新冠藥、罕見病藥及兒童藥依然是2023年醫(yī)保目錄調(diào)整的側(cè)重點(diǎn)。
此次申報(bào)指南征求意見稿也提及新冠治療藥物相關(guān)內(nèi)容，專門提出了“符合本條件的新冠治療用藥，可按程序申報(bào)”，并對新冠治療藥物專門做了說明、對新獲批適應(yīng)癥藥物的表述也做了細(xì)化，而去年對新冠治療藥物的相應(yīng)表述為“納入《新型冠狀病毒肺炎診療方案（試行第九版）》的藥品”。
2022年國內(nèi)獲批上市的新冠口服藥僅有Paxlovid、真實(shí)生物的阿茲夫定、默沙東公司的莫諾拉韋三款。最終，阿茲夫定談判成功。截至目前，國內(nèi)已獲批上市的新冠小分子口服藥有6款，包括輝瑞Paxlovid和默沙東的莫諾拉韋膠囊的2款進(jìn)口藥物，以及真實(shí)生物的阿茲夫定、君實(shí)生物的氫溴酸氘瑞米德韋片（民得維）、先聲藥業(yè)的先諾特韋片/利托那韋片組合包裝（先諾欣）和眾生藥業(yè)的來瑞特韋（樂睿靈）4款國產(chǎn)藥物。
多款新獲批罕見病用藥待申報(bào)
罕見病方面，此次申報(bào)指南表示，2023年6月30日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市，說明書適應(yīng)證或功能主治中包含有衛(wèi)生健康委《第一批罕見病目錄》所收錄罕見病的藥品可按程序申報(bào)。
《2023中國罕見病行業(yè)趨勢觀察報(bào)告》顯示，截至今年2月，基于《第一批罕見病目錄》，已有199種藥物在全球上市，僅涉及87種罕見病。103種藥物在我國上市，涉及47種罕見??；其中73種藥物已納入醫(yī)保，涉及31種罕見病。這意味著國內(nèi)獲批上市的罕見病藥物中，納入醫(yī)保的比例已經(jīng)超過70%，極大地降低了罕見病患者的負(fù)擔(dān)。備受外界關(guān)注的罕見病脊髓性肌萎縮癥（SMA），如今已有諾西那生鈉注射液、利司撲蘭口服溶液用散兩款藥物先后被納入國家醫(yī)保藥品目錄，后者降幅更高達(dá)94.07%。但目前仍有16種罕見病的全部治療藥物均未納入醫(yī)保，其中13種藥物屬于高值藥，年治療費(fèi)高達(dá)幾十萬元到上百萬元，大量罕見病治療需求仍無法滿足。
今年6月，北?？党傻穆锐R昔巴特口服溶液已獲批可治療1歲及以上阿拉杰里綜合征（ALGS）患者的膽汁淤積性瘙癢；今年5月，阿斯利康的硫酸氫司美替尼膠囊獲批治療3歲及3歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤的1型神經(jīng)纖維瘤?。∟F1）兒童患者；2022年9月，南京百鑫愉醫(yī)藥2.2類新藥依達(dá)拉奉舌下片獲批上市，適應(yīng)癥為抑制肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）所致功能障礙的進(jìn)展。
“罕見病用藥的續(xù)保是大家重點(diǎn)關(guān)注的方面?！敝袊ù髮W(xué)政治與公共管理學(xué)院副教授廖藏宜曾建議，針對一些被調(diào)出國家醫(yī)保目錄的罕見病用藥，建議醫(yī)保局應(yīng)通過“惠民保”及醫(yī)療救助體系內(nèi)兜底保障，建設(shè)起多層次的醫(yī)療保障制度體系。
兒童用藥今年1-5月已獲批上市34個
兒童藥方面，申報(bào)指南顯示，2023年6月30日前經(jīng)國家藥監(jiān)部門批準(zhǔn)上市，納入衛(wèi)生健康委等部門《首批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》《第二批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》《第三批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》以及《第一批鼓勵仿制藥品目錄》《第二批鼓勵仿制藥品目錄》的藥品可以按程序申報(bào)。
我國有近2.5億名兒童，但與之對應(yīng)的是兒童用藥的短缺。2015年以來，國家有關(guān)部委就多次發(fā)布鼓勵兒童藥物研發(fā)、加快兒童專用藥優(yōu)先審批的鼓勵政策。據(jù)統(tǒng)計(jì)，《首批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》《第二批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》《第三批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》共涉及105個鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品。截至2021年底，其中的15個藥品已獲批上市，24個藥品在申請藥品上市許可或開展臨床試驗(yàn)。就在今年5月底，國家衛(wèi)生健康委網(wǎng)站公示了《第四批鼓勵研發(fā)申報(bào)兒童藥品建議清單》，再納入了29種藥品，包括吉妥珠單抗/吉妥單抗、硝唑尼特、噴他脒、博舒替尼等。
近年來，我國兒童用藥申報(bào)量、獲批量均呈現(xiàn)明顯上升趨勢。據(jù)統(tǒng)計(jì)，2019年至2022年，共有158個兒童用藥獲批上市，且獲批數(shù)量逐年遞增。2023年1-5月，已有34個兒童用藥獲批上市，超過去年同期。新獲批兒童用藥包括單克隆抗體、13價肺炎球菌疫苗等重要品種和劑型，涵蓋了兒童多發(fā)病常見病、急危重癥、罕見疾病等領(lǐng)域。
同時，國家醫(yī)保藥品目錄也納入越來越多的兒童用藥。國家藥監(jiān)局表示，國家醫(yī)保部門及時將符合條件的兒童藥納入醫(yī)保藥品目錄。按通用名稱計(jì)，現(xiàn)行目錄內(nèi)兒童藥總數(shù)約600種，覆蓋腫瘤、抗感染、消化等多個治療領(lǐng)域，基本能夠滿足參保兒童的臨床用藥需求。
