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智通財(cái)經(jīng)APP訊，和譽(yù)-B(02256)發(fā)布公告，2023年6月7日，上海-上海和譽(yù)生物醫(yī)藥科技有限公司(和譽(yù)醫(yī)藥)宣布，其創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)被歐洲藥品管理局(EMA)授予優(yōu)先藥物資格(Priority Medicine，以下簡(jiǎn)稱“PRIME”)，用于治療不可手術(shù)的腱鞘巨細(xì)胞瘤(TGCT)患者。此次PRIME認(rèn)定是基于正在進(jìn)行的PimicotinibIb期臨床試驗(yàn)的TGCT隊(duì)列臨床結(jié)果。PRIME認(rèn)定與其它國(guó)家的突破性治療藥物認(rèn)定(BTD)相似，旨在加快開發(fā)及審評(píng)用于治療嚴(yán)重或致命疾病的新藥。

據(jù)悉，Pimicotinib是一種新型的潛在CSF-1R同類最佳抑制劑。此前，Pimicotinib于2022年7月獲得中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局(NMPA)突破性治療藥物認(rèn)定，于2023年1月獲美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)突破性治療藥物認(rèn)定。隨著獲得EMA的PRIME認(rèn)定，顯示了全球各地監(jiān)管機(jī)構(gòu)對(duì)于Pimicotinib臨床結(jié)果的認(rèn)可，將加速Pimicotinib的臨床開發(fā)及上市步伐。

PRIME的資格標(biāo)準(zhǔn)與EMA的加速評(píng)估標(biāo)準(zhǔn)相同，為一項(xiàng)加強(qiáng)科學(xué)和監(jiān)管支持，以優(yōu)化新藥開發(fā)并加速評(píng)估的計(jì)劃。其針對(duì)的是醫(yī)藥短缺領(lǐng)域重點(diǎn)藥品，尤其是從治療創(chuàng)新的角度出發(fā)。PRIME申報(bào)主要需要滿足兩點(diǎn)要求：一是其關(guān)注醫(yī)療需求未得到滿足的目標(biāo)病癥，即在社區(qū)中沒有令人滿意的診斷、預(yù)防或治療方法，或者存在有關(guān)方法，而與之有關(guān)的藥品有重大治療優(yōu)勢(shì);二是其旨在展示有能力解決尚未滿足的醫(yī)療需求以維持和改善社區(qū)健康，例如，通過引入新的治療方法或改進(jìn)現(xiàn)有的方法。

Pimicotinib是和譽(yù)醫(yī)藥獨(dú)立自主研發(fā)的一款全新口服、高選擇性、高活性CSF-1R小分子抑制劑。多項(xiàng)研究表明，阻斷CSF-1R信號(hào)通路可有效調(diào)節(jié)和改變巨噬細(xì)胞功能，并可能治療多種巨噬細(xì)胞相關(guān)人類疾病。此前，Pimicotinib在針對(duì)TGCT患者的Ib期試驗(yàn)中，展現(xiàn)出顯著的抗腫瘤療效，客觀緩解率(ORR)高達(dá)77.4%并具有良好的安全性，該結(jié)果已在2023年美國(guó)臨床腫瘤學(xué)會(huì)(ASCO)大會(huì)上展示。和譽(yù)已將Pimicotinib推進(jìn)至治療TGCT的國(guó)際多中心III期臨床試驗(yàn)(MRCT)，并于2023年4月完成完成首例患者給藥。

和譽(yù)醫(yī)藥已在美國(guó)完成一項(xiàng)Pimicotinib臨床Ia期劑量爬坡試驗(yàn)，并正在中國(guó)與美國(guó)同步開展一項(xiàng)進(jìn)行中Ib期多隊(duì)列擴(kuò)展階段研究。除TGCT和慢性移植物抗宿主病(cGvHD)已經(jīng)獲得NMPA臨床研究批準(zhǔn)外，和譽(yù)醫(yī)藥也在積極探索Pimicotinib在治療其它多種實(shí)體瘤以及非腫瘤適應(yīng)癥(包括肌萎縮性嵴髓側(cè)索硬化癥(ALS))方面的潛力。截至今日，中國(guó)尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。