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智通財經APP訊，和譽-B(02256)發(fā)布公告，該公司附屬上海和譽生物醫(yī)藥科技有限公司的創(chuàng)新CSF-1R抑制劑Pimicotinib(ABSK021)被美國食品藥品監(jiān)督管理局批準進入一項針對腱鞘巨細胞瘤患者的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照、多中心的III期臨床研究。

這是繼Pimicotinib去年10月獲中國藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)批準可進入臨床III期研究，及在中美兩地獲得突破性療法認證之后的又一重要里程碑。Pimicotinib是和譽醫(yī)藥管線中第一個同時獲得中美兩國國際多中心臨床III期試驗許可的小分子抑制劑，也是中國第一個自主研發(fā)并進入全球臨床III期的高選擇性CSF-1R抑制劑。Pimicotinib在治療晚期腱鞘巨細胞瘤的臨床Ib期試驗中，以68%的初步ORR展現出顯著的抗腫瘤療效，并具有良好的安全性和PK/PD特征。

ABSK021-301是一項評估ABSK021在腱鞘巨細胞瘤患者中的有效性和安全性的隨機、雙盲、安慰劑對照的全球多中心III期臨床研究。試驗包括Part 1和Part 2兩個階段。在Part 1中，符合條件的受試者將被隨機分配至ABSK021治療組或匹配的安慰劑組，并在雙盲條件下接受50mg QD的ABSK021或匹配的安慰劑治療，每28 天為一個周期，直到完成Part 1部分的研究。完成Part 1研究的受試者將有資格繼續(xù)參與Part 2的研究。Part 2研究是一個開放標簽的治療階段，進入本階段的所有受試者都將接受50mg QD開放標簽的ABSK021治療，直至完成24周的給藥或退出研究。研究計劃入組約100例受試者，主要終點是基于盲態(tài)的獨立評審委員會 (BIRC)評估的25周客觀緩解率(ORR)。這項全球多中心III研究將在中美同步開展入組。

Pimicotinib是和譽醫(yī)藥獨立自主研發(fā)的一款全新的口服、高選擇性、高活性CSF1R小分子抑制劑，并獲得中美兩國突破性治療藥物認定，用于治療不可手術的腱鞘巨細胞瘤(TGCT)。腱鞘巨細瘤是一種局部侵襲性腫瘤，每年每百萬人約有43 人患病，其臨床表現為受累關節(jié)腫脹、疼痛、僵硬和活動受限，嚴重影響患者生活質量。目前，中國尚無針對該疾病的獲批藥物，美國僅有一款藥物獲批上市，但由于其潛在肝毒性，患者需通過風險評估與緩解策略(REMS)計劃這一受限制的程序獲得，中美兩地TGCT患者的臨床治療需求尚未被滿足。

Pimicotinib已在美國完成臨床Ia期劑量爬坡試驗并正在中國與美國同步開展Ib 期多隊列擴展階段研究。除腱鞘巨細胞瘤適應癥外，和譽醫(yī)藥也在積極探索 Pimicotinib在多種實體瘤中的臨床潛力，并獲NMPA批準開展針對慢性移植物抗宿主病的II期臨床試驗，同時與曙方(上海)醫(yī)藥科技有限公司一起探索其在漸凍癥等神經系統(tǒng)疾病中的應用。截至本公告日期，中國尚未有高選擇性CSF-1R抑制劑獲批上市。