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輝瑞(PFE.US)周四宣布，該公司針對血友病B的研究性基因療法fidanacogene elaparvovec在名為bengene-2的3期試驗中達(dá)到了主要終點，該試驗涉及患有中度至重度相應(yīng)疾病的成年男性。

據(jù)悉，該公司披露了40名受試者的試驗數(shù)據(jù)，表明在所有出血的平均校正年出血率(ABR)方面具有優(yōu)勢。數(shù)據(jù)表明，單劑量fidanacogene elaparvovec導(dǎo)致ABR降低71%(p<0.0001)，治療后ABR降低78%(p=0.0001)，年化輸注率降低92%(p<0.0001)。該公司補充稱，該療法的安全性與1/2期數(shù)據(jù)一致，藥物耐受性良好。該公司還表示，在7名(16%)患者中，有14例嚴(yán)重不良事件，其中2例與治療有關(guān)。

輝瑞于2014年從Spark Therapeutics獲得了fidanacogene elaparvovec(也稱為SPK-9001)的許可。瑞士制藥巨頭羅氏(RHHBY.US)于2019年以48億美元收購了Spark。